5月14日 - ** 药物开发商Regenxbio（RGNX.O）的股价在盘前交易中下跌18.7%，至8.16美元

** 该公司表示，其用于治疗杜氏肌营养不良症的实验性基因疗法 (link) 达到了后期临床试验的主要目标

** 公司表示，93%的受试者在第12周时微肌营养不良蛋白表达率达到至少10%；该蛋白是杜氏肌营养不良症患者体内缺失或缺陷的肌肉保护蛋白

** 该试验对31名1岁及以上可自主行走的男童进行了RGX-202评估；公司表示报告了两起严重不良事件，均得到妥善处理并在数周内痊愈

**“两起严重不良事件给此次进展报告蒙上阴影，在RGNX向FDA提交生物制品许可申请（BLA）前即将举行的会议提供更多明确信息之前，FDA的反馈意见将引发讨论”——Leerink Partners

** 杜氏肌营养不良症是一种罕见的神经肌肉疾病，其特征为肌肉无力逐渐加重及功能丧失

** 该公司计划在未来的会议上与FDA讨论这些数据，并寻求RGX-202的加速批准

** 截至上一交易日收盘，该股年内累计下跌30.3%

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